Le stock de Sarepta appartient à la thérapie génique de la FDA

Actions de Sarepta Therapeutics Plongé plus de 30% vendredi alors que l’avenir de son traitement approuvé en thérapie génique est apparu à risque.

La Food and Drug Administration demandera à la société d’arrêter volontairement toutes les expéditions du traitement, Elenidys, une personne familière avec l’affaire a déclaré à CNBC.

Sarepta a déclaré à CNBC qu’il n’avait pas entendu parler de la FDA.

Par ailleurs, le commissaire de la FDA Marty Makary dit dans une interview avec Bloomberg News Que l’agence examine si la thérapie génique de l’entreprise doit rester sur le marché.

La FDA a enquêté sur deux décès de patients liés à Elenidys, ce qui représente plus de la moitié des revenus totaux du produit net total de Sarepta. La société a également signalé un troisième décès lié à une thérapie génique expérimentale distincte.

Eledys a été embourbé en controverse avant même son approuvé. La thérapie génique n’a pas encore prouvé clairement qu’elle peut profiter aux personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne, une condition qui érode la fonction musculaire au fil du temps.

Les personnes atteintes de la maladie perdent finalement la capacité de marcher et la plupart meurent au début de la vingtaine, ce qui signifie qu’il y a un énorme besoin de traitement non satisfait. La FDA en 2023 a initialement accordé à l’élevage une approbation conditionnelle pour les patients uniquement entre 4 et 5 ans, le groupe qui a vu le plus d’avantages dans les essais cliniques.

L’année suivante, l’agence a accordé le traitement complet à l’approbation des patients de 4 ans et plus qui pouvaient encore marcher et accélérer l’approbation des patients 4 et plus qui ne pouvaient plus marcher. Cette dernière décision a été particulièrement controversée car il y avait moins de preuves que les élévances pouvaient aider les personnes dont la maladie avait déjà progressé tant.

De plus, Elenidys n’a pas atteint son objectif dans un essai de phase 3, bien que la société ait soutenu que le médicament était prometteur sur d’autres métriques dans l’étude. Puis chef du centre de la FDA pour l’évaluation et la recherche sur les biologiques, Peter Marks, d’accord avec l’évaluation de Sarepta et a annulé le personnel de la FDA pour étendre l’approbation d’Elenidys.

Plus tôt cette année, Sarepta a révélé que deux adolescents sont morts d’une insuffisance hépatique après avoir reçu des éléments. Ensuite, cette semaine, des rapports ont émergé qu’une autre personne est décédée lors d’un essai de phase 1 enquêtant sur une autre des thérapies génétiques de Sarepta pour une maladie différente.

Les deux thérapies sont différentes, bien qu’elles partagent la même méthode de livraison, augmentant les préoccupations de sécurité autour d’Elédys. Les risques de sécurité d’Elédys sont particulièrement importants compte tenu du bénéfice incertain, a déclaré l’analyste de BMO Kostas Biliouris.

Par exemple, la thérapie génique de Novartis Zolgensma pour l’atrophie musculaire spinale a également provoqué une toxicité et une mort hépatiques, mais le bénéfice de ce traitement est clair.

“C’est pourquoi les morts ici comptent tellement contre Zolgensma, par exemple”, a déclaré Biliouris.

Et Zolgensma n’est qu’un médicament de beaucoup pour une grande entreprise comme Novartis. Pour Sarepta, Elenidys est tout.

Les dirigeants de cette semaine ont tenté de rassurer les investisseurs que même s’il ne peut traiter que les patients qui peuvent encore marcher, où les décès n’ont pas été signalés, la thérapie devrait rapporter au moins 500 millions de dollars par an. Le mois dernier, Sarepta a cessé d’expédier des éléments d’attente aux patients qui ne peuvent plus marcher pendant qu’il explore un moyen plus sûr d’administrer le traitement.

La principale préoccupation pour les investisseurs à ce stade est de savoir si la FDA tire le médicament, a déclaré Biliouris. Les actions de la société ont maintenant chuté de plus de 87% cette année.

“Si la FDA tire des élévations du marché”, dit-il, “Sarepta est terminé.”

Jennifer Handt, dont le fils a été diagnostiqué avec une dystrophie musculaire de Duchenne à la fin de 2020, a déclaré que c’était “déchirant” que d’autres patients n’auront pas une option de traitement pour se tourner vers si les envois d’Elédys étaient interrompus.

Son fils, Charlie, était dosé avec des élévances en 2022 dans le cadre de l’essai tardif de Sarepta et a remarqué des améliorations en six à 12 mois, notamment une endurance accrue et des mouvements plus fluides. Le médicament a également atténué un symptôme révélateur de la condition appelée signe de Gowers, ce qui cause des difficultés aux enfants lorsque vous vous levez d’une position assise ou couchée.

Elle a dit que son fils était “complètement stable” à trois ans de sa dose. Handt a déclaré qu’elle était au courant des risques de toxicité du foie avant que Charlie ne s’inscrit au procès.

“Nous n’avons pas le luxe de ne pas prendre le risque”, a déclaré Handt. “Il y a des familles qui s’occupaient de cette maladie auparavant qui auraient fait quoi que ce soit pour avoir une option, même s’il y a des risques.”

“Chaque famille devrait avoir le choix de faire ce saut avec ce médicament et potentiellement voir des avantages”, a-t-elle ajouté.